背景：程序性死亡受体-1（PD-1）抑制剂已被证明在包括非小细胞肺癌（NSCLC）在内的多种癌症中是可行和有效的。但很少有研究评估 PD-1 抑制剂作为新辅助治疗并进行长期随访的有效性。在这项为期 3 年的 1b 期研究中，我们报告了接受 PD-1 抑制剂作为新辅助治疗的患者的临床结果。
方法：IA-IIIB 期 NSCLC（注册号：ChiCTR-OIC-17013726）患者使用两剂 信迪利单抗（静脉注射，200 mg）。然后在第一次给药后 29 至 43 天内进行手术。所有患者在入组时和手术前均接受了 PET-CT 检查，以评估 PD-1 抑制剂给药后的肿瘤代谢。
我们还评估了程序性细胞死亡配体 1（PD-L1）的表达，作为 32 名符合条件的患者的探索性分析。
主要终点是安全性。总生存期（OS）、无病生存期（DFS）、事件生存期（EFS）和主要病理反应（MPR）是关键的次要终点。
结果：在平均 37.8 个月的随访中，接受 R0 切除的患者 3 年 OS 率为 88.5%，3 年 DFS 率为 75.0%。
在 PD-L1 表达阳性的患者中，3 年 OS 和 DFS 率分别为 95.5% 和 81.8%。
使用 TMB 作为预测性生物标志物，并选择了 10 作为临界值。根据基于 DFS 和 EFS 的分析，结果显示，TMB 较高的患者比 TMB 较低的患者有更有利的临床结局（DFS HR = 0.164，95%CI：0.019-1.41414，P = 0.0612）（EFS HR = 0.129，95%CI：0.016-1.052，P = 0.0242）。
8 例患者出现肿瘤复发，包括局部复发、肺转移、脑转移和骨转移。PD-L1 ≥ 1% 的患者的临床结果优于其他亚组（HR = 0.275；95% CI：0.078 至 0.976）。
自从我们在前一份出版物中首次报告它们以来，在 3 年的随访中没有再发生新的不良事件（AE）。
结论：这是第一项报告接受 PD-1 抑制剂作为新辅助治疗的 NSCLC 患者的长期生存概率的研究。三年的随访显示，PD-L1 阳性表达和高肿瘤突变负荷的患者具有良好的临床结果。
